【まとめ】急性骨髄性白血病 新薬まとめ 2018年

40年以上も同じ薬を使い続けてきた急性骨髄性白血病(AML)の治療にも、ようやく新薬が出始めましたので、その承認・開発状況をまとめておきます。　　（2018年3月現在）

急速な遺伝子解析技術の進展によって、従来の染色体レベルに加え、遺伝子レベルでも予後不良となる遺伝子変異が特定できるようになってきました。

2017年には、米国・欧州で、これらの遺伝子変異のうち、FLT3とIDH1/IDH2の遺伝子変異を標的にした治療薬が承認されました。


◆FLT3 遺伝子変異を標的にした薬　

AML患者の約30%にFLT3遺伝子の変異がみられます。　このFLT3変異があると予後は不良と言われています。　このFLT3変異を標的とした薬です。

(承認済み)
Ｍidostaurin (Rydapt)：　ノバルティス
 米国 FDA 承認：　2017年4月
  欧州 EC   承認：  2017年9月
  日本　　　 承認：  Phase1 治験実施中（2018.3終了予定）


(治験実施中)
Quizartinib(キザルチニブ): 第一三共
FLT3 - ITD阻害剤:2016年10月受付開始国際共同第III相試験　（QuANTUM-First試験）：

Giliteritinib（ギルテリチニブ） ：アステラス製薬　

FLT3/AXL阻害剤 :2016年10月受付開始 

国際共同第III相試験（MORPHO試験） 2017年8月受付開始

対象）

造血幹細胞移植後の維持療法におけるFLT3/ITD陽性 AML患者

 

FF-10101 :Fujifilm

FLT3 - ITD/TKD 阻害剤:2016年10月受付開始

Phase I : 2017年8月開始
 

 

◆ＩＤＨ1/ IDH2 遺伝子変異を標的にした薬　

AML患者の約10%にこの遺伝子の変異がみられます。 

 

(米国承認済み)

IDH-2阻害薬　

 

エナシデニブEnasidenib(IDHIFA)

米国 FDA 承認：　2017年8月
日本　　　 承認：   N/A



(米国承認手続き中)

IDH-1 阻害剤の

Ivosidenb：　
米国 FDA 承認：　2018.1にＦＤＡに認可申請

日本　　　 承認：   N/A